Dana-Farmer/Boston Children’s Cancer and Blood Trastrats Define un método elegante para determinar cómo los investigadores determinan la transcripción, lo que conducirá a programas genéticos que aumentarán y la madurez de las células. El método, conocido como “Particurb-Multiom”, una vez utilizado CRISPR para rociar la efectividad del factor de transcripción separado en muchos vasos sanguíneos.
Luego, los investigadores analizan una sola célula en cada habitación para medir los efectos de la edición, incluido qué genes se han activado o cerrado y qué genes son accesibles (basados en marcadores epignéticos). El equipo aplicó esta herramienta a células sanguíneas inmaduras para detectar causas de transcripción importantes, y cómo las células se desarrollan fuertemente para detectar regiones de ADN.
Han descubierto que muchas de las regiones de ADN identificadas ya que son importantes para la producción de células sanguíneas se conocen como refugio de mutaciones asociadas con trastornos sanguíneos. Regiones de ADN que identifican tan importantes como ocupan menos del 0.3% del genoma, pero explican una gran parte innecesaria del efecto genético sobre las características de los glóbulos y la especialización.
En el trabajo anterior, los investigadores y otros asociados de este equipo utilizaron los estudios de asociación de todo el genoma para identificar el factor de transcripción responsable de cambiar la hemoglobina fetal después del nacimiento de la hemoglobina fetal, formaron la base del desarrollo de la terapia génica para la enfermedad celular y la beta talassemia.
Los investigadores en este nuevo sistema de múltiples múltiples están expresando metódicamente cómo la forma de factores de transcripción afectan la producción de glóbulos y afectan el riesgo de enfermedad, creando muchas más terapia objetivo elegante para los trastornos sanguíneos.
Fondos: La Fundación La Kaxa, la Fundación Rafael del Pino, la Sociedad Americana de Hematología, Broad Institute, New York Stem Cell Foundation, Ladish Family, Howard Hughes Medical Institute e National Health Institutes.